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Les orphelins de la santé. Dossier
BOURDILLON François, BOURGUEIL Yann, DEDET Guillaume (et al.)
Article : Les Tribunes de la santé, n° 62, 2019-12, pp. 23-106
Langue : Français
Collation : Bib., fig.
Ce dossier aborde l'histoire des politiques de lutte contre les maladies rares, celle de l'AFM-Téléthon et la mobilisation associative. Il s'interroge aussi sur la possibilité, pour la thérapie génique sur les maladies rares, d'être un modèle pour d'autres maladies et alerte sur les conditions de fixation du prix des médicaments orphelins. Il termine en traitant des nouvelles formes d'organisation hospitalière pour les maladies rares (plans nationaux et réseaux européens de référence).
